历史性突破！全球首个靶向tau蛋白的阿尔茨海默药显示认知改善🧠 2026.05.14 历史性突破：全球首个tau靶向药，同时降tau+改善认知
药物名称：diranersen（研发代号 BIIB080），渤健（Biogen）+ Ionis 联合开发。
靶点：tau蛋白（阿尔茨海默病核心病理蛋白，此前药都失败）。
类型：反义寡核苷酸（ASO），直接减少tau蛋白的“源头”——MAPT mRNA。
✅ 关键结果（II期 CELIA 试验，2026.5.14 公布）
- 全球首次：随机对照试验中，同时做到“tau蛋白显著降低 + 认知衰退明确减缓”。
- tau降低：脑脊液tau蛋白最多降 50%，效果持久。
- 认知获益：所有剂量均延缓恶化；最低剂量组（60mg/24周）效果最好，认知衰退速度减缓约34%。
- 未达主要终点但意义重大：渤健宣布直接推进III期，预计2028年申请上市。
📌 为什么是里程碑？
1. 过去20年：所有tau抗体药全部失败，只降tau、认知无改善。
2. diranersen 证明：tau是可干预、能改善认知的真靶点，打开新方向。
3. 机制不同：ASO从源头阻止tau生成，不是清理已聚集的tau，更彻底。
⚠️ 现状与局限
- 目前是II期阳性信号，还没获批；III期是关键。
- 适用：早期/轻度阿尔茨海默（MCI至轻度痴呆）。
- 不能逆转，延缓进展、改善认知，类似现有Aβ药但靶点全新。
一句话总结
2026年5月：人类第一次用药物把tau降下来，同时让阿尔茨海默患者认知变好。 结束tau靶点二十年“屡战屡败”，diranersen有望成为全球首个tau靶向新药。