痛心！上海，一个6岁的小女孩，得了一种罕见的基因病，发育比别的孩子慢一点，但不致命，也不影响寿命，父母为了让孩子变好，花582万给孩子做全球首例脑部个体化基因编辑治疗，没想到治疗才一周，孩子竟不幸离世了。

2026年7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与学术诚信监督平台“撤稿观察”联合刊发了一篇调查报道，披露了一起被尘封十六个月的死亡事件。一名6岁中国女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受个体化基因编辑治疗后一周内死亡。

消息传开时，距离治疗开始已经过去将近十六个月。距离那篇相关论文在《自然》杂志上发表，也过去了五个月。

女孩患的是一种名为Snijders Blok–Campeau综合征的罕见神经发育性疾病，由CHD3基因突变导致。她的语言、认知和运动发育比同龄人迟缓，但这类疾病通常不直接危及生命。而且，在同类患者中，她的病情属于较轻的，能说简单句，上过跑酷课，能在蹦床上玩耍。

然而，她的父母却颇为焦虑，担心她与同龄人的差距会越来越大。

于是他们通过一个患者家长微信群，联系上了上海交通大学医学院松江研究院的神经科学家仇医生的团队。双方接触后，经过慎重考虑，家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。

为了治疗，家属筹集了约86万美元，折合算下来约582万元人民币。

2025年3月24日，治疗开始。三天后，女孩开始发烧。随后肾脏严重受损。接受治疗后一周内，她不幸去世。

上海交通大学医学院附属新华医院内部评估认定，死因为血栓性微血管病，与基因编辑治疗存在明确关联。医院伦理委员会的一份报告认定，女孩的死亡与治疗“肯定相关”。

但消息没有出现在任何临床试验登记信息的更新中。

2025年9月，上海有关部门对新华医院罚款约3600美元，折合人民币约2.4万元。理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

2026年2月18日，仇医生团队联合其他团队在《自然》杂志发表了一篇论文，介绍了一种碱基编辑器在小鼠模型中的研究结果。论文显示，该技术纠正了小鼠的CHD3基因突变，改善了部分行为异常。

论文没有提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，更没有提及那名6岁女孩的死亡。

《自然》回应称，论文审稿期间并不知道死亡事件及家属资助情况，“如果此前知悉相关信息，将会纳入论文评估考量”。

随后，女孩的家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求调查并撤回论文。七名审查专家向《科学》和“撤稿观察”指出，仇医生团队低估了这项试验的风险，尽管成功几率很低，仍执意推进。

2026年7月24日，有媒体记者拨打仇子龙的公开电话，未能接通。新华医院的公开电话同样未获有效回复。

7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明：已成立专项工作组，对事件进行全面调查。“医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究”。

说实话，这件事相当复杂。女孩的父母，无疑是爱她的，不然也不会筹集天价医疗费，寻求女儿“变好”的一线机会。遗憾的是，他们或许是将“科研尝试”理解成可以治好孩子的医疗手段，低估致死风险，不仅没有等来女儿变好，反而痛失爱女。

至于医生，在明知获益有限，明知风险极高情况下，仓促推进儿童人体试验，自然是不妥的。后续没有及时上报监管机构、更新试验登记，发表的论文也只展示正向实验结果，绝口不提这例人体死亡事件，恐怕存在捂盖子的嫌疑。

目前上海交大医学院已经成立专项工作组全面调查，最终各方责任、试验流程违规细节，我们静待调查。

信源：《《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医学院回应：在调查中》经济观察网