Ai筛药量身定制，快速研发新药！把治病变成“打靶”！ AI筛药通过靶点发现、虚拟筛选、分子设计、临床前/临床优化四大环节，把新药研发从“大海捞针”变为“精准制导”，显著提速降本，重塑研发范式。 一、核心提速环节与工具 - 靶点发现：AI整合多组学与知识图谱，识别疾病相关靶点，时间缩短约80%。案例：BenevolentAI快速找到ALS潜在靶点；PandaOmics用图深度学习预测癌症基因。 - 虚拟筛选（关键突破）：将分子对接转为向量检索，速度飙升。清华DrugCLIP（2026年1月Science）：128核CPU+8GPU节点，0.02秒筛100万分子，日处理31万亿次，较传统提速百万倍；覆盖人类基因组约1万个靶点、2万个蛋白口袋，富集200多万高潜力分子，数据库开放共享 。Atomwise AtomNet用卷积神经网络预测结合亲和力，虚拟筛选周期从数月缩至数周，成功率提升。 - 分子生成：生成式AI按靶点结构设计新分子，21天完成传统数年工作。Insilico Medicine 21天出抗纤维化候选药ISM001-055，已进IIa期临床。石药集团AI设计肺癌激酶抑制剂，进入I期临床。 - 临床前/临床优化：预测ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性），降低失败率；优化临床试验方案、患者招募与分层，周期缩短30%-50%，成本降约50% 。 二、核心逻辑与优势 - 核心逻辑：向量空间建模（蛋白口袋+小分子向量化）、对比学习+3D预训练+多模态编码，精准捕捉蛋白-配体相互作用，让高潜力分子聚集在目标向量邻域，实现毫秒级打分与万亿级吞吐 。 - 效率优势：筛选周期从数月→数周/天；候选分子成功率从千分之一→更高；成本降90%+，部分场景降1000倍。 - 模式变革：从“经验驱动试错”转向“AI驱动精准计算”，覆盖基因组级靶点，解锁难成药靶点。 三、落地案例与价值 - 罕见病/难成药靶点：DrugCLIP为肿瘤、帕金森等无适配小分子的靶点找到候选分子，打通AlphaFold结构预测到药物发现通道 。 - 抗纤维化：Insilico Medicine快速设计候选药并进入IIa期，研发周期缩短约90%。 - 肺癌治疗：石药集团AI设计耐药性肺癌抑制剂，I期临床显安全性与药代潜力。 - 产业价值：打破“双十魔咒”（10年、10亿美元），中科院院士预测AI为制药业带来1.2万亿美元价值；中国在AI制药前沿赛道形成优势 。 四、挑战与趋势 - 挑战：数据质量与可及性、模型可解释性、生物活性验证、监管适配、算力成本。 - 趋势：多模态融合（AlphaFold+DrugCLIP等）、生成式AI深度赋能、AI+机器人自动化实验、开源生态加速协作。 五、行动清单（研发团队） 1. 接入DrugCLIP等平台，开展基因组级虚拟筛选，快速锁定高潜力分子 。 2. 用生成式AI（如Insilico、石药系统）设计全新分子，拓宽候选库。 3. 搭建AI预测管线，覆盖ADMET与临床试验优化，降低失败率。 4. 参与开源数据共享，加速模型迭代与行业标准建立。
